PMDAが医薬品リスク管理計画に基づく最適使用推進ガイドラインを公表、対象疾患と改定状況を一覧化
医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、新規作用機序を有する医薬品について、科学的知見に基づく最適な使用を促すための「最適使用推進ガイドライン」を製品ごとに公表している。
ガイドラインは承認審査と並行して作成され、対象となる医薬品を使用する患者及び医療機関に求められる要件や施設要件などが、製品・適応疾患ごとに整理されている。
製品ごとに整理された最適使用推進ガイドライン
PMDAが公開している資料によると、最適使用推進ガイドラインは、新規作用機序を持つ医薬品の承認に合わせて、当該医薬品の使用に係る患者及び医療機関等の要件や、施設・医師の要件を示す文書として作成されている。ガイドラインは製品ごとに、対象となる疾患（例えば肺がん、乳がん、多発性硬化症、若年性特発性関節炎に伴う疾患など）ごとに個別のファイルとして整理されており、公表資料には各ガイドラインの改定時期が併記されている。
資料には、遺伝子組換え体を含む製品や、家族性高コレステロール血症、気管支喘息、慢性副鼻腔炎を伴う疾患、卵巣がん、悪性黒色腫、原発不明がんなど、多岐にわたる疾患領域を対象としたガイドラインが掲載されている。これらは新しい作用機序を持つ医薬品が承認された際、その使用実態を踏まえて随時改定されている。
診療報酬改定と最適使用推進ガイドラインの関係
最適使用推進ガイドラインの取扱いについては、2022年（令和4年）9月30日付の厚生労働省通知（薬生薬審発0930第1号・保医発0930第1号）で示されており、その後も診療報酬改定のたびに、事前連絡としてガイドラインの取扱いに関する通知が発出されている。公表資料には2022年（令和4年）3月31日付、2024年（令和6年）5月31日付の事前連絡がそれぞれ確認でき、診療報酬改定のスケジュールとガイドラインの運用が関連づけられていることが分かる。
また、2026年（令和8年）2月13日には、最適使用推進ガイドラインの取扱いに関する質疑応答集（Q&A）についての事前連絡も示されており、制度の運用に関する情報が継続的に更新されていることがうかがえる。なお、資料には後発医薬品を含む先発医薬品以外の製品に関する最適使用推進ガイドラインについても別途案内があることが記載されている。
事実関係の整理
- 情報の種類：行政文書・制度運用情報
- 公表元：医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 関連通知：厚生労働省（薬生薬審発0930第1号・保医発0930第1号ほか）
- 対象：新規作用機序を持つ医薬品と、それに関連する疾患領域（がん、免疫疾患、代謝疾患等）
- 留意点：ガイドラインは製品・疾患ごとに随時改定されており、掲載時点の内容は今後変更される可能性がある
参考文献
