ミトコンドリア機能異常と難聴をめぐる説明とMA-5の位置づけ

　発表は、ミトコンドリアが生命活動に必要なエネルギー（ATP）の約95％を産生し、機能異常によりATP産生が低下すると全身の臓器障害としてミトコンドリア病を引き起こすと説明している。ミトコンドリア病ではビタミン剤の内服などが行われてきた一方、臓器障害は進行性で有効な治療薬がないとしている。

　難聴についても、ミトコンドリア機能異常が加齢性難聴、騒音性難聴、薬剤性難聴に関与することが知られているとし、WHOの記載として65歳以上の人口の30～40％が難聴によりハンディキャップを有していると説明している。難聴に対する治療薬がない現状を踏まえ、ミトコンドリア機能に作用する治療薬開発の考え方が示されている。

　MA-5は、ミトコンドリア内膜のクリステ構造を維持するタンパク質「ミトフィリン」に結合し、ATP合成酵素複合体の重合を促進してATP産生効率を高めるメカニズムをもつ化合物と説明されている。複数のミトコンドリア病患者由来細胞やミトコンドリア機能異常マウス、難聴モデル、iPS細胞由来内耳細胞を用いた研究での所見を踏まえ、今回の第Ⅱ相試験に至ったとしている。